Πώς Ανακαλύπτουμε Νέα Φαρμακευτικά Προϊόντα

Η δημιουργία ενός νέου φαρμάκου είναι μία μακροχρόνια και απαιτητική διαδικασία αφού πολλές ερευνητικές μας προσπάθειες δεν καταλήγουν ποτέ στους ασθενείς. Κατά την αναζήτηση νέων φαρμάκων, πρωταρχικό μέλημα της GSK είναι η ασφάλεια των ασθενών.

Μπορεί να περάσουν έως και 15 χρόνια ώστε μία υποσχόμενη ιδέα στο ερευνητικό εργαστήριο να φτάσει να λάβει έγκριση από τις ρυθμιστικές αρχές. Ίσως χρειαστεί να ερευνήσουμε 5.000 ή και περισσότερες διαφορετικές χημικές ουσίες για να εντοπίσουμε έστω και μία η οποία μπορεί να δοκιμαστεί στον άνθρωπο.

Ξεκινάμε την αναζήτηση για ένα νέο φαρμακευτικό προϊόν εξετάζοντας ποιες διεργασίες στον ανθρώπινο οργανισμό οδηγούν σε μία νόσο ή προκαλούν συμπτώματα. Αυτό το σημείο εκκίνησης βασίζεται σε δικές μας έρευνες αλλά και σε μία ευρύτερη γνώση εντός της επιστημονικής κοινότητας.

Η ανάπτυξη μιας νέας θεραπευτικής αγωγής, από το εργαστήριο έως τον ασθενή, περιλαμβάνει κατά κανόνα επτά στάδια:

Χρονοδιάγραμμα και στάδια ανάπτυξης για τη φαρμακευτική έρευνα

 

Έρευνα – εντοπίζοντας μια νέα προσέγγιση για την αντιμετώπιση μιας ασθένειας ή πάθησης

H ολοένα και καλύτερη κατανόηση της βιολογίας, μας βοηθά να εντοπίσουμε «στόχους». Ένας στόχος είναι μία δομή – π.χ. ένα ένζυμο – στον ανθρώπινο οργανισμό που συμβάλλει στην εμφάνιση μιας ασθένειας ή των συμπτωμάτων της. Αρχικά είναι σημαντικό να γνωρίζουμε ότι ο στόχος που επιλέγουμε είναι έγκυρος και ότι επηρεάζει τη διεργασία της ασθένειας με τον τρόπο που υποδεικνύεται επιστημονικώς.

Μόλις εντοπιστεί ένας στόχος, το επόμενο βήμα είναι να βρούμε χημικές ουσίες ή φυσικές ενώσεις οι οποίες ενδεχομένως αναστέλλουν ή ενισχύουν τη δραστηριότητα του στόχου. Οι τρέχουσες τεχνικές επιτρέπουν να ελεγχθούν πολλές εκατοντάδες ενώσεις για αυτό το είδος δραστηριότητας, πολύ γρήγορα. Οι ενώσεις που παρουσιάζουν το είδος της επίδρασης που επιθυμούμε αποκαλούνται «επιτυχείς ενώσεις».

Ανακάλυψη – αναπτύσσοντας και ερευνώντας ενώσεις που έχουν την ικανότητα να τροποποιούν τη διεργασία της νόσου

Μόλις εντοπίσουμε τις επιτυχείς ενώσεις, περιορίζουμε τον αριθμό των πιθανών ενώσεων με περαιτέρω δοκιμές, για να καταλήξουμε στις κύριες ενώσεις. Οι κύριες ενώσεις μπορεί να χρειάζονται «βελτίωση» – υφίστανται τροποποίηση με χημικούς τρόπους για να βελτιωθούν οι διάφορες ιδιότητες. Ιδανικά, ψάχνουμε για ενώσεις οι οποίες:

  • στοχεύουν επιλεκτικά διεργασίες της νόσου
  • μπορούν να απορροφηθούν με ασφάλεια από τον ανθρώπινο οργανισμό
  • φτάνουν στο κατάλληλο σημείο του ανθρώπινου οργανισμού για να βρουν το στόχο
  • παραμένουν στο σύστημα για αρκετό χρονικό διάστημα ώστε να έχουν επίδραση
  • μπορούν να παρασκευαστούν με τη μορφή ενός σταθερού, εύχρηστου σκευάσματος
  • έχουν λίγες ανεπιθύμητες ενέργειες

Προκλινικές μελέτες – κατανοώντας πώς μία ένωση λειτουργεί σε ένα σύστημα και ποιές είναι οι επιδράσεις της

Σε αυτό το στάδιο, οι ερευνητές πραγματοποιούν μια πιο λεπτομερή διερεύνηση των κύριων ενώσεων. Δοκιμάζοντας τις ενώσεις σε ζωντανά κύτταρα, βακτήρια ή καλλιέργειες ιστού στο εργαστήριο, οι επιστήμονες μπορούν να κατανοήσουν τον τρόπο με τον οποίο συμπεριφέρονται οι ενώσεις.

Εάν η εργασία στεφθεί με επιτυχία, η ομάδα ανάπτυξης θα έχει εντοπίσει μία ένωση που μπορεί να ληφθεί υπόψη για δοκιμή στον άνθρωπο.

Κλινικές μελέτες – διεξάγοντας μελέτες στον άνθρωπο

Προτού ξεκινήσει οποιαδήποτε μελέτη στον άνθρωπο, καταρτίζεται ένα σχέδιο στο οποίο καθορίζεται τι πρέπει να περιλαμβάνει η μελέτη. Το σχέδιο εξετάζεται προσεκτικά από μία επιτροπή δεοντολογίας, η οποία συγκροτείται από έμπειρους, ανεξάρτητους ιατρούς και επιστήμονες. Αυτή η επιτροπή έχει την αρμοδιότητα να απορρίπτει ή να σταματά μια κλινική μελέτη οποιαδήποτε στιγμή.

Τα νέα φαρμακευτικά προϊόντα πρέπει να περάσουν από τρία στάδια δοκιμών στον άνθρωπο πριν εγκριθούν για χρήση.   

Η ασφάλεια των ατόμων που λαμβάνουν μέρος στις κλινικές μελέτες είναι εξέχουσας σπουδαιότητας. Σε όλες τις κλινικές μελέτες μας εφαρμόζονται οι οδηγίες που εξέδωσε η Διεθνής Διάσκεψη για την Εναρμόνιση (ICH) και η Παγκόσμια Ιατρική Εταιρεία στη Διακήρυξη του Ελσίνκι το 2008 σχετικά με τις Αρχές Δεοντολογίας για Ιατρικές Έρευνες που Διεξάγονται στον Άνθρωπο.

Έγκριση από ρυθμιστικές αρχές – λαμβάνοντας έγκριση για ένα νέο φαρμακευτικό προϊόν από κρατικές ρυθμιστικές αρχές

Αφού ολοκληρωθούν επιτυχώς και οι τρεις φάσεις κλινικών μελετών για ένα φαρμακευτικό προϊόν, τα στοιχεία υποβάλλονται σε κρατικές ρυθμιστικές αρχές. Αυτή είναι η επίσημη αίτηση για την ενδεχόμενη έγκριση ενός νέου φαρμακευτικού προϊόντος. Η διαδικασία πρέπει να τηρείται σε κάθε περιοχή στην οποία ευελπιστούμε να προσφέρουμε τη νέα θεραπευτική αγωγή σε ιατρούς και ασθενείς.

Με βάση την έρευνά μας, προτείνουμε στις ρυθμιστικές αρχές ποιοι ασθενείς είναι πιθανό να ωφεληθούν από τα φαρμακευτικά μας προϊόντα, αλλά οι τελικές αποφάσεις λαμβάνονται από τις ρυθμιστικές αρχές. Η έγκριση περιλαμβάνει λεπτομερή στοιχεία για τις νόσους ή τις καταστάσεις τις οποίες καθορίστηκε ότι μπορεί να αντιμετωπίσει το φαρμακευτικό προϊόν. Οι ρυθμιστικές αρχές ενδέχεται επίσης να ζητήσουν να αναγράφονται περιορισμοί ή προειδοποιήσεις σχετικά με τη χρήση νέων φαρμακευτικών προϊόντων.

Μόνο μετά την έγκριση ενός φαρμακευτικού προϊόντος από τις εκάστοτε αρμόδιες ρυθμιστικές αρχές μπορούμε να το διαθέσουμε σε ιατρούς, οι οποίοι και θα το χορηγήσουν στους ασθενείς.

Διάθεση Προϊόντων – παρασκευάζοντας και αποστέλλοντας το εγκεκριμένο φαρμακευτικό προϊόν έτσι ώστε να μπορούν να το χορηγήσουν οι ιατροί

Αφού εγκριθεί αρμοδίως, ένα νέο φαρμακευτικό προϊόν πλέον παρασκευάζεται και διανέμεται. Οι ιατροί λαμβάνουν τις πληροφορίες που θα τους βοηθήσουν να αποφασίζουν πότε πρέπει να συνταγογραφούν τη νέα θεραπευτική αγωγή.

Παρακολούθηση – εμπλουτίζοντας τις γνώσεις για τα νέα φαρμακευτικά προϊόντα από τη χρήση τους

Καθώς τα νέα φαρμακευτικά προϊόντα χρησιμοποιούνται ευρύτερα, εμπλουτίζουμε τις γνώσεις μας σχετικά με την αποτελεσματικότητά τους υπό διάφορες συνθήκες. Αυτό σημαίνει ότι η αξιολόγησή μας για ένα φαρμακευτικό προϊόν μπορεί να αλλάξει με την πάροδο του χρόνου.

Η παρακολούθηση τελεί υπό την επίβλεψη του Παγκόσμιου Συμβουλίου Ασφάλειας (Global Safety Board, GSB) της εταιρείας, πρόεδρος του οποίου είναι ο Γενικός Ιατρικός Διευθυντής (Chief Medical Officer). Το Συμβούλιο απαρτίζεται από ιατρούς και επιστήμονες ανώτερης βαθμίδας.